В «ГЕНОТЕРА» мы используем передовые AAV-векторы (аденоассоциированные вирусы) для точной доставки генетического материала в клетки сетчатки глаза. Этот проект не только восстанавливает зрение, но и открывает двери для адаптации технологий к другим заболеваниям. Давайте разберёмся подробнее.
Проблема Возрастная макулярная дегенерация (ВМД) поражает более 200 миллионов человек по всему миру и является ведущей причиной необратимой потери центрального зрения. Традиционные методы лечения (инъекции анти-VEGF) дают временный эффект, но не устраняют корень проблемы — мутации в гене RPE65, приводящие к накоплению токсичных веществ в макуле.
Наша задача Разработать вирусную платформу для генной коррекции, которая заменит дефектный ген на здоровый, стимулируя естественную регенерацию клеток сетчатки. Мы фокусируемся на создании безопасного, масштабируемого и легко адаптируемого решения для B2B-партнёров.
Какие сложности и как мы их решили
Разработка генной терапии — это вызовы на каждом шаге, но в «ГЕНОТЕРА» мы превращаем проблемы в возможности. Вот ключевые трудности и наши решения:
Благодаря этим инновациям проект прошёл все фазы без задержек, с нулевыми серьёзными побочными эффектами. Мы инвестировали 120 млн руб. в R&D, и окупаемость ожидается к 2026 году через лицензии.
Сложность;Описание;Наше решение
Иммунный ответ на вектор;AAV могут вызывать воспаление, снижая эффективность (до 20% пациентов).;Разработали "стелс"-капсид с мутациями, снижающими иммуногенность на 70%. Тестировали in vitro на моделях с человеческими Т-клетками.
Доставка в глубокие слои сетчатки;Стандартные инъекции не достигают макулы равномерно.;Оптимизировали тропизм вектора с помощью CRISPR-скрининга — теперь проникновение в RPE-клетки на 90%. Используем субретинальные инъекции с ультразвуковым контролем.
Масштабирование производства;GMP-выпуск для клинических доз требует стерильности и стабильности.;Внедрили автоматизированную биореакторную систему (PER.C6-клетки), повысив выход на 5x. Полное соответствие GLP/GMP с аудитом EMA.
Регуляторные барьеры;Разные требования ЕС/США/РФ замедляют аппрув.;Создали кросс-регуляторную команду: подали IND в FDA параллельно с CTA в EMA. 100% досье готовы за 4 месяца.
Мы открыты для коллаборации в любых биотехнологических инициативах
Наша экспертиза позволяет адаптировать разработки под ваши стратегические цели, обеспечивая полную регуляторную совместимость и защиту интеллектуальной собственности.